Primärprogressiv MS: Framtidsforskning och kliniska prövningar
Innehållsförteckning:
Multipel skleros (MS) är ett kroniskt autoimmunt tillstånd. Det uppstår när kroppen börjar attackera sig själv. Nuvarande mediciner och behandlingar är inriktade på de återkommande typerna av MS och inte på primär progressiv MS (PPMS). Kliniska prövningar hålls ständigt för att bättre förstå PPMS och hitta nya effektiva behandlingar.
Vilka är de olika typerna av MS?
De fyra huvudtyperna av MS är:
- kliniskt isolerat syndrom (CIS)
- relapsing-remitting MS (RRMS)
- primär progressiv MS (PPMS)
- sekundär progressiv MS (SPMS)
Dessa MS-typer skapades för att hjälpa medicinska forskare att kategorisera deltagare i kliniska prövningar med jämförbar sjukdomsutveckling. Detta hjälper forskare att utvärdera hur effektivt och säkert en viss medicinering eller behandling är utan att använda ett stort antal deltagare.
Vad är PPMS?
PPMS är den sällsynta formen av MS, som påverkar endast 10 procent av alla personer som diagnostiserats med MS. De flesta typer av MS uppträder när immunsystemet attackerar myelinhöljet. Myelinskeden är en fet, skyddande substans som omger nerver i ryggmärgen och hjärnan. När detta ämne attackeras orsakar det inflammation. PPMS inkluderar nervskada och ärrvävnad på de skadade områdena. Denna sjukdom stör störningen av nervkommunikation, vilket orsakar ett oförutsägbart mönster av symtom och sjukdomsprogression.
PPMS behandling
Behandling av PPMS är svårare än RRMS och inkluderar användning av immunosuppressiva terapier. Dessa terapier erbjuder endast tillfällig hjälp. De kan endast användas säkert under ett par månader till ett år i taget.
Medan FDA har godkänt över ett dussin läkemedel för återkommande MS-typer, är inte alla för progressiva typer. Detta beror på att sjukdomsmodifierande läkemedel (DMD) ges kontinuerligt och har ofta oacceptabla biverkningar. Aktivt demyeliniserande skador och nervskador kan också hittas hos patienter med PPMS. Dessa lesioner är mycket inflammatoriska och kan orsaka skador på myelinmanteln. Det är oklart vid denna tid huruvida läkemedel som minskar inflammation kan bromsa progressiva former av MS.
PPMS kliniska prövningar
En nyckelprioritet för forskare är att lära sig mer om progressiva former av MS. Nya droger måste gå igenom noggrann klinisk provning innan FDA godkänner dem.De flesta kliniska prövningarna varar i 2 till 3 år. Men eftersom forskningen om PPMS är begränsad krävs längre försök för denna typ av MS.
Fler försök görs på de återkommande typerna av MS eftersom det är lättare att bedöma läkemedlets effektivitet vid återfallet.
De flesta läkemedelsproducenterna har inte råd att vara värd för långa kliniska prövningar. Det är därför bara en handfull av dem har gjorts på PPMS.
Följande PPMS kliniska prövningar pågår för närvarande. För en fullständig lista över MS-kliniska prövningar, se National MS Society webbplats.
Idebenone (Catena / Raxone)
Nationella institutet för neurologiska störningar och stroke bjuder några deltagare till en klinisk fas II-studie. Försöket kommer att utvärdera läkemedlet Idebenones effekt på patienter med PPMS. Forskare ger patienter antingen läkemedlet eller en placebo under hela ett år. Inga slutgiltiga resultat på läkemedlets effektivitet har hittills hittats.
Ocrevus (Ocrelizumab)
Den schweiziska läkemedelsproducenten Roche har rapporterat positiva resultat från fas II och III kliniska prövningar, kallade ORATORIO, hos PPMS-patienter i januari 2016. Detta är det första läkemedlet som visar effektiva resultat för både progressiva och återfallande typer av MS i en klinisk studie. Läkemedlet kunde stoppa progressionen av symtom i PPMS med cirka 25 procent. FDA godkände ocrelizumab som behandling för både återfall och primär progressiv MS i mars 2017. Fas III kliniska prövningar jämför säkerhet och effektivitet hos den nya behandlingen mot den nuvarande standardbehandlingen. Medan den har godkänts för användning i USA fortsätter försöken medan man väntar på godkännande i Europa.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries sponsrar en studie i syfte att skapa bevis för potentiell behandling med laquinimod hos patienter med PPMS.
Fampridine
Högskolan i Dublin rekryterar deltagare för att undersöka effekten av behandling med fampridin hos patienter med sekundär progressiv MS (SPMS) eller primär progressiv MS (PPMS) med dysfunktion i övre lemmar.
PPMS-forskning
Det nationella MS-samhället främjar pågående forskning för att finna skillnaderna mellan PPMS och andra MS-typer. Målet är att skapa en framgångsrik behandling för PPMS. Sjukhus, universitet och andra organisationer över hela USA arbetar kontinuerligt för att lära sig mer om PPMS och MS i allmänhet. Fråga din vårdgivare om de senaste kliniska prövningarna och forskningen som kan gynna dig.
