Kan stamceller leva upp till deras löfte om universell helande?

När det gäller vetenskapliga genombrott, är stamceller mer som internet eller mer som de mycket hypeda personliga jetpackarna som aldrig materialiserades?

I slutet av 1990-talet blev det möjligt för forskare att producera stamceller, vilket kan utvecklas till någon typ av specialiserad cell i kroppen. Förskottet inspirerade optimistiska förutsägelser att stamceller skulle kunna reparera någon kroppsdel ​​som gick på fritz.

advertisementAdvertisement

Bum knee? Ett snabbt skott av stamceller skulle ge dig ett nytt utbud av brosk. Dåligt hjärta? Läkare skulle klistra upp det med stamceller - eller till och med använda cellerna för att producera ett helt nytt hjärta i labbet.

Men ett decennium och ett halvt år efter att vetenskapsmän isolerade de första embryonala stamcellerna och sju år efter att de först slog vuxna celler i stamceller, får amerikaner med knä och hjärtproblem fortfarande konstgjorda knä och pacemaker.

Faktum är att endast en mycket smal uppsättning stamcellsförfaranden har fått godkännande från Food and Drug Administration (FDA). Dessa blodcellsbaserade behandlingar bygger på samma medicinska kunskaper som underbygger benmärgstransplantationer, vilka först framgångsrikt utfördes när Beatles toppade diagrammen.

Annons

Så vad ger? Enligt experter är stamceller fortfarande på väg att ge en revolution i medicin. Den första vågen av nya behandlingar kommer sannolikt att slå läkarkontor de närmaste 5 till 10 åren, säger de.

- Läs mer om framsteg i stamcellsforskning »

Annonsera om annonser

Omvandling av idéer till behandlingar tar tid

Ventetiden på två decennier kan tyckas vara långa för sjuka patienter, men forskare säger att det är i takt.

"Det är inte långsamt när det gäller riktiga nya behandlingar", säger Dr. Ellen Feigal, senior vice president för forskning och utveckling vid California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), en statlig myndighet som är en stor supporter av stamceller forskning.

Relaterade nyheter: Stamceller kan omvänd hjärtsjukdom »

Dr. Sean Morrison, president utnämnd av International Society for Stem Cell Research, har frustrerad luft av någon som har blivit utfrågad samma fråga många gånger.

"Allmänheten förstår inte hur svårt det är att gå från en lovande idé till en verklig ny terapi", sa han. "Det är delvis fel hos forskare som gör andfådda förutsägelser - alla vill vara positiva och optimistiska om saker. Även när tanken är rätt, är det en utomordentligt svår och tidskrävande process att räkna ut hur man på ett säkert och effektivt sätt kan reducera det till en terapi. " AnnonsAdvertisement

Det är sagt att stamcellsförespråkare och forskare förbereder sig för en seger varv i de närmaste åren.

Tio stamcellsbaserade forskningsprojekt som CIRM har finansierat går nu in i kliniska prövningar, säger Feigal. Behandlingarna kan ha en outtröttlig inverkan. En använder stamceller gjorda för att fungera som insulinproducerande celler i bukspottkörteln som en potentiell botemedel mot typ 1-diabetes. Typ 1-diabetes påverkar 5 procent av personer med diabetes eller cirka 1,5 miljoner amerikaner.

"Behandlingar testas i reala, levande patienter som har verkliga sjukdomar och skador, och det händer nu", säger Feigal. "Vi förväntar oss att lära oss mycket de närmaste åren om vad som fungerar och vad som inte gör "

Annons

På nationellt sätt fortsätter nästan 2 000 kliniska prövningar relaterade till stamceller, som testar cellernas effekter på allt från avancerad cancer till acidos.

" Metoderna testas hos reala, levande patienter vem har verkliga sjukdomar och skador, och det händer nu. Vi förväntar oss att lära oss mycket de närmaste åren om vad som fungerar och vad som inte gör det. "-Dr. Ellen Feigal, California Institute for Regenerative Medicine

Behandlingar för hjärtsvikt, blindhet och brutna ben är längst bort. Men en till synes mirakulös botemedel mot förlamning orsakad av ryggmärgsskador kan inte vara långt bakom, enligt Morrison.

"Om du hade frågat mig fem år sedan om vi någonsin skulle ha en stamcellsreparation för ryggrad skador, skulle jag ha sagt att jag var pessimistisk om det eftersom det var för komplicerat ett tillstånd, men det är ett område för vetenskap som stryks fram mycket snabbare än jag någonsin föreställde mig att det skulle ", sa han.

Bedrägeri lockar sjukpatienter

Konsumenterna kan förlåtas för att tänka på att stamcellsbehandlingar redan är tillgängliga för att bota vad som helst som dem.

Eftersom stamceller håller så mycket löfte, har de ansträngt en stugaindustri av kliniker som skördar och injicerar en patients egna stamceller igen. Dessa kliniker gör anspråk på att behandlingen kommer att lindra allt från åldrande till sällsynta sjukdomar.

Annonsering

Förfarandet är lagligt eftersom bestämmelserna inte förbjuder läkare att ta bort och återinjektiera patientens egna celler. Men det finns inga bevis för att få tillbaka sina hälsopåståenden.

"För att dra nytta av allmänhetens känsla av optimism om stamceller finns det oljekliniker för ormbunkar som har sprungit över hela världen och säljer obehandlade terapier till intet ont anande patienter", sa Morrison.

AnnonsAdvertisement

De flesta sådana kliniker arbetar utanför USA, i länder med mindre övervakning. Men tidigare i år väckte FDA straffrättsliga anklagelser mot en läkare på gränsen mellan Texas och Mexiko för att hava stamcellstransplantationer som behandling av hjärnskador och amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Det är att utplåna dessa skrupelfria läkare att FDA kräver så mycket klinisk forskning som den gör innan den godkänner nya behandlingar.

"Folk klagar över FDA mycket, men FDA skyddar allmänheten från ormförsäljare," sade Morrison.

Läs mer: FDA balanserar säkerheten med tillgång i speciella godkännandeprocesser »

Tekniker behöver finjustering

Förutom den tid det tar för behandlingar att komma sig igenom kliniska prövningssystemet finns det stora frågor som måste besvaras innan konstgjorda stamceller kan leverera sina lovade botemedel.

Stamceller kan potentiellt fungera som en universal patch för skadad kroppsdel, men läkare finner att de måste introducera dem olika beroende på var de vill att patchen ska hamna. Att introducera stamceller i blodet ger mening för patienter som behöver en ny tillförsel av friska blodceller, till exempel, men inte för patienter med ALS, vars problem ligger i nervsystemet.

Det finns också problem med kvalitetskontroll med tillverkade eller inducerade stamceller. Forskare måste finjustera sina tekniker för att generera stamceller innan cellerna säkert kan ligga till grund för läkemedel. Dessa inducerade stamceller är för närvarande benägna att växa in i tumörer.

"De [inducerade stammen] cellerna skiljer sig inte helt och de är inte helt normala. De har inte samma mogna funktion som de celler som vi normalt har i vår kropp, säger Morrison.

Läs mer: Använda stamceller och plast för att läka brutna ben »

Använda stamceller för att approximera organ

Att producera grova utkast till organ, som forskare kan göra nu, kan vara användbara.

Forskare kan använda stamceller från en patient som lider av en sällsynt eller dåligt förstått sjukdom med genetisk grund för att studera den sjukdomen. Eftersom stamcellerna delar patientens DNA, utvecklar de även sjukdomen. Metoden går av den tyvärr stenhårda "sjukdomen i en maträtt", och det ger forskare mycket bättre inblick i sjukdomsbeteendet än vad de någonsin haft tidigare.

"Du kan inte bara biopsi någon hjärna eller deras hjärta och sedan växa ut massor av celler och göra experiment för att se" Varför fungerar den här killarens hjärna inte som andra människors "eller" Varför hjärter muskelcellerna inte korrekt under vissa omständigheter?, "Förklarade Morrison.

Denna typ av arbete är redan i stor utsträckning, men det kommer att vara år innan patienterna får nytta.

"Det är för tidigt att peka på exempel där arbetet har hjälpt patienter. Banan från det arbetet till kliniken är minst 10 år, säger Morrison.

Stamceller som tillverkas i ett organt organ kan också hjälpa till att skärma nya läkemedelskandidater. Lever eller hjärtceller kan odlas i en maträtt och sedan utsättas för det nya läkemedlet. Om de inte visar tecken på skador, indikerar det att läkemedlet inte kommer att skada dessa organ hos levande patienter. Förutsägelsen är inte 100 procent exakt, men det är en bättre indikator än en muss svar på drogen.

"Vi har all anledning att tro att mänskliga celler kommer att vara bättre prediktorer än gnagareceller", säger Feigal.

Bättre information om hur ett läkemedel påverkar mänskliga patienter kan leda till att multibillion-dollarens kostnader för läkemedelsutveckling sänks och att problemet med narkotikatoxicitet snabbt avvecklas. Den utsikterna har lockat FDA: s uppmärksamhet.

"Du kan inte bara biopsi någon hjärna eller deras hjärta och sedan växa ut massor av celler och göra experiment för att se" Varför fungerar den här killarens hjärna inte som andra människors "eller" Varför hjärter muskelcellerna inte korrekt under vissa omständigheter?"" -Dr. Sean Morrison, International Society for Stem Cell Research

Två av 10 läkemedel som godkänts av FDA drabbas senare från marknaden när de visar sig vara mer toxiska än kliniska studier visade; av dessa orsakar 40 procent skador på hjärtat. FDA är uppmuntrande läkemedelsföretag och forskare att arbeta tillsammans för att utveckla ett effektivt sätt att skärpa droger för hjärt-toxicitet med hjälp av mänskliga stamceller, enligt Deok-Ho Kim, en University of Washington bioengineer som arbetar med projektet.

Men cellerna är ännu inte tillförlitliga nog för att ersätta standard djurstudier.

"Det har ett stort löfte - det är nog bättre än att använda djurmodellerna - men det har tekniska utmaningar," sa Kim.

Relaterade nyheter: Stammceller gjorda av hudceller Regrow Bone in Monkeys »

Var är mitt anpassade hjärta?

Stamcellernas största löfte är att de en gång kommer tillåta läkare att odla ett helt ersättningsorgan för en patient som annars skulle behöva en transplantation.

Endast en liten del av patienter som behöver hjärttransplantationer får dem varje år. det finns helt enkelt inte tillräckligt med hjärtan att gå runt. Organ som utvecklats i laboratoriet för enskilda patienter kunde lösa det problemet. De skulle också frigöra patienter från att ta anti-avstötande läkemedel, vilket kan få allvarliga biverkningar.

Ett antal läkare och ingenjörer arbetar med att vrida stamceller i den sofistikerade arkitekturen hos ett mänskligt organ. Det är inte uppenbart hur man får den grundläggande strukturen rätt. Fältet är uppdelat mellan skrapande rena hjärtan från andra djur innan de läggs på mänskliga stamceller och sätter stamceller i specialtillverkade tredimensionella skrivare.

"Vi ser det här kommande decenniet som exploderar med nya typer av tillvägagångssätt. Gumminet träffar vägen här," sade Feigal.

För att skapa ett organ måste varje stamceller specialisera exakt efter behov - vissa hjärtceller måste bli hjärtmuskler, medan andra måste bli hjärtfodring, till exempel. De olika cellerna måste ordna sig just så. Och för att ett laboratorievuxet organ ska ges till en mänsklig patient, skulle den behöva arbeta med 100 procent kapacitet.

Lär dig om stamcellsbehandlingar för icke-Hodgkins lymfom »

Enkla kroppsdelar, inklusive luftstrupen och blåsor, har framgångsrikt skapats från stamceller och implanteras hos patienter. Förra året lyckades forskare få ett miniatyrhjärta att slå, men det slog inte lika starkt eller med samma graciösa synkronisering som ett mänskligt hjärta. Hjärtor och till och med njurar redo för transplantation förblir en avlägsen dröm.

"Jag tycker personligen att det finns en lång väg att gå," sa Kim.