"Rätt att försöka" Rörelse vill slutligen misslyckas med att få experimentella droger

När Lorraine Heidke-McCartin sprang ur möjligheterna att behandla hennes aggressiva bröstcancerstam - som diagnostiserades 2006 - gjorde hon vad många kvinnor i sin position skulle göra. Hon och hennes man började leta efter alternativa sätt att rädda sitt liv.

Och som andra som står inför den klockande klockan i en terminal sjukdom, vände Heidke-McCartin sig till experimentella behandlingar.

AnnonsAdvertisement

De inkluderade ett läkemedel, kallat T-DM1, som fortfarande genomgick kliniska prövningar och ännu inte godkändes av Food and Drug Administration (FDA).

Det innebar att det bara fanns två vägar som var öppna för henne för att få detta potentiellt livräddande läkemedel. Den första var att anmäla sig till ett av de pågående kliniska prövningarna. Men dessa har bara plats för en bråkdel av antalet personer som dra nytta av drogen när det visat sig vara säkert och effektivt.

Det andra alternativet skulle vara att begära drogen genom ett utvidgat åtkomstprogram, vilket möjliggör "medveten användning" av experimentella droger av terminalt sjuka patienter. Vid den tiden hade läkemedelsproducenten Genentech-divisionen av Roche Holding AG den här typen av program för T-DM1.

Annons

Men innan Heidke-McCartin kunde begära drogen stängde företaget ut det utvidgade åtkomstprogrammet i Boston och citerade förseningar i godkännandeprocessen av FDA.

Bland personer med terminal sjukdom och få behandlingar är Heidke-McCartins historia inte ovanlig. Det är också en av flera belysa på webbplatsen för det Arizona-baserade Goldwater Institute, en konservativ och libertarisk tanktank.

AnnonsAdvertisement

Organisationen uppmuntrar stater att skicka "Right to Try" lagar som tillåter patienter som Heidke-McCartin, som inte kan delta eller delta i kliniska prövningar för att få tillgång till experimentella droger. För att göra det måste patienterna ha en läkares rekommendation och har först uttömt alla andra behandlingsalternativ.

"Vårt mål är verkligen att bidra till att öka tillgången till potentiellt livräddande droger", säger Kurt Altman, chef för nationella frågor och specialråd för Goldwater Institute.

Altman och en kollega utarbetade den lagstiftning som ett växande antal stater har använt som modell för sina egna initiativ. Enligt de reglerande yrkesorganisationerna har 19 stater hittills gått rätt att försöka lagar, med Arizona godkänna det genom en omröstningsåtgärd i november i november. Dessutom väntar lagstiftningen på guvernörens underskrift i tre stater.

Bröstcancer: Är kliniska prövningar för mig?

Okända biverkningar kan försämra livskvaliteten

På fåtalet skulle få personer vara oense med en lag som syftar till att påskynda att få droger till terminalt sjuka människor som inte har någon annanstans att vända sig. Men när du vågar in i detaljerna, är inte alla i det medicinska samhället överens om att rätten att försöka lagar sig hjälper alla patienter.

AnnonsAdvertisement

En av de största problemen är att dessa lagar riktar sig mot droger som fortfarande är kliniska prövningar och ännu inte godkänts av FDA. Det betyder att deras säkerhet och effektivitet inte är fullständigt kända.

"Det finns en idé på den tiden att de inte kommer att döda någon. Att de är relativt säkra, säger Craig Klugman, Ph.D., en bioeticistisk och medicinsk antropolog vid DePaul University. "Men det kan finnas många biverkningar och vi har ingen aning om vad de är. "

Den tidigaste typen av kliniska prövningar - känd som fas I - är utformade för att testa säkerhet, identifiera större biverkningar och bestämma den bästa dosen av ett läkemedel som ska användas. Men dessa studier involverar bara ett litet antal personer.

Annons "[En drog] kan öka smärta, det kan öka lidandet och göra vad som helst som de har lämnat vara en ganska eländig upplevelse - på en rördröm. Craig Klugman, Ph.D., DePaul University

När ett läkemedel gör det genom det steget krävs större försök för att verkligen testa hur bra ett läkemedel fungerar. Dessa senare faser kan också få biverkningar som inte dyker upp i mindre försök.

Även om patienter med terminalt sjukdom inte har något kvar att förlora, kan okända biverkningar förvärra livskvaliteten mot slutet.

AdvertisementAdvertisement

"Oavsett vilken tid människor har lämnat kan bli mycket värre," sa Klugman. "Det kan öka smärtan, det kan öka lidandet och göra vad som helst som de har lämnat vara en ganska eländig upplevelse - på en rördröm. "

Kritiker oroade över drogfri-för-alla

I teorin skulle rätten att försöka tillåta patienter att begära ett experimentellt läkemedel vid något tillfälle i utvecklingsprocessen. Men några initiativtagare till tidigare tillgång till droger säger att fokus ska vara på att driva lovande droger längs snabbare - de som har visats i kliniska prövningar fungerar bra med minimala säkerhetsproblem.

"Abigail Alliance har aldrig godkänt en frihet för alla", säger Frank Burroughs, grundare av den Virginia-baserade Abigail Alliance, en ideell organisation som driver för tidigare tillgång till nya droger under utveckling.

Annonsen tar fortfarande bara läkaren över 100 timmar för att slutföra det obligatoriska pappersarbetet för att söka genom [FDA: s] medgivande användarprogram. Kurt Altman, Goldwater Institute

Hans dotter, Abigail, dog från huvud och nackcancer vid 21 års ålder 2001. Före hon dog, sa hennes läkare hennes familj om ett experimentellt läkemedel som riktade samma typ av cancer som hon hade. Läkemedlet fungerade bra i kliniska prövningar vid tiden, men dessa studier var för koloncancer.Så hon kunde inte delta.

Hennes familj drev läkemedelsbolagen och kongressen för tillgång till drogen. De monterade också en omfattande mediekampanj. Trots publiciteten godkände FDA inte läkemedlet förrän fyra år efter att hon dog.

AnnonsAdvertisement Burroughs är inte oroad över rätten att försöka leda till en frihet för alla eftersom han har funnit att många sjuksköterskor gör sina läxor om vad som kan fungera för deras sjukdom.

"Vi hörs om och om igen från de patienter som kallar oss, som skickar oss e-postmeddelanden - och ibland är det grupper av patienter - att de tittar på ett läkemedel som har visat ett löfte i tidiga kliniska prövningar, inte bara några droger, Säger Burroughs.

Få fakta: Hitta lokala kliniska prövningar »

FDAs medvetna användningsprogram för långsamt

Eftersom stater började introducera rätten att försöka löpande - många av dem bara i den aktuella sessionen - rörelsen har fått mycket dragkraft.

"Förhoppningsvis vid slutet av sommaren är vi bortom hälften av staterna som har gått igenom sådana lagar," säger Altman.

FDA har haft regler sedan 1987 som har tillåtit patienter att få tillgång till experimentella droger under vissa omständigheter.

Kritikerna av FDA: s utvidgade åtkomstprogram säger dock att processen kräver för mycket av den ena som terminalt sjuka patienter inte har tillräckligt med tid på.

När du har lovande läkemedel som visar effekt och säkerhet i tidiga kliniska prövningar, behöver vi de tidigare godkända läkemedlen. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Det finns ett tecken på framsteg på detta område. FDA meddelade tidigare i år att dess utvidgade åtkomstform endast tar 45 minuter för en läkare att fylla i. Men denna förändring har ännu inte genomförts.

"Även om FDA har föreslagit en regeländring, har den hittills inte trätt i kraft", säger Altman. "Det krävs fortfarande bara läkaren över 100 timmar för att slutföra det obligatoriska pappersarbetet för att söka genom [FDA: s] medgivande användarprogram. "

Och detta tar inte ens hänsyn till den tid som läkemedelsföretaget behöver svara eller för FDA att granska förfrågan, vilket kan lägga till flera månader. Rätten att försöka förespråkar hoppas att påskynda hela processen att få experimentella droger till patienter.

"Vi satte ut på statsnivå för att försöka minska den två till fyra månaderna i två till fyra veckor, och så småningom - förhoppningsvis - till två till fyra dagar", säger Altman.

Snabbare läkemedelsgodkännande kan hjälpa fler patienter

För vissa förespråkare av rätten att försöka tar lagstiftningen FDA ut ur processen och lämnar beslut om vård där den hör hemma - mellan en patient och en läkare. Men andra är oroade över att detta bara kommer att äventyra säkerheten.

"Problemet här är att [Rätten att försöka] i grunden undergräver det system vi har som fungerar", säger Klugman. "Vi har detta FDA-granskningssystem som granskar droger för att se till att de är säkra och se till att de är effektiva. Det förhindrar att människor skadas av droger för det mesta."

Rätten att försöka är dock inte den enda avenyn för att få behandlingar till patienter med terminalt sjukdom. Även om Abigail Alliance stöder rätten att pröva lagstiftning på statsnivå, fokuserar den mer av sin energi på att uppmuntra FDA och kongressen att påskynda godkännandeprocessen för lovande droger.

"När du har lovande läkemedel som visar effekt och säkerhet i tidiga kliniska prövningar, behöver vi de läkemedel som godkänts tidigare", sa Burroughs. "Det är sättet att hjälpa de allra flesta människor som har gått ur FDA-alternativ och kan inte komma in i kliniska prövningar. "

Att påskynda den övergripande godkännandeprocessen kan också hjälpa patienter med sjukdomar på sjukdomen på andra sätt.

Rätten att försöka lagar tillåter patienter att begära ett experimentellt läkemedel från ett läkemedelsföretag. Men jämfört med en fullskalig utbyggnad av ett FDA-godkänt läkemedel görs endast begränsade partier av experimentella droger för kliniska prövningar. Detta gör dem dyra.

Dessa läkemedel är inte "täckta av försäkringar, eftersom försöksbehandlingar i allmänhet inte omfattas av försäkringar", säger Klugman. "Det omfattas inte av dina federala program. Det omfattas inte av dina statliga program. Så du måste betala för det här ur fickan. "

Det finns också problemet med begränsad tillgänglighet. Bara för att en patient frågar om ett läkemedel genom rätt att försöka betyder det inte att ett företag har tillräckligt med för att ge drogen till människor utanför sina kliniska prövningar.

Detta innebär att läkemedelsföretag måste bestämma vilka patienter som får experimentella droger genom medlidande användarprogram. Vilka kan låta dem vara öppna för press eller attacker från högprofilerade sociala mediekampanjer av patienter och deras familjer.

Som svar på utmaningarna med att driva medlidande användningsprogram, meddelade Johnson & Johnson nyligen att det skulle skapa en oberoende rådgivande kommitté. Denna grupp - bestående av läkare, bioetiker och patientförespråkare - kommer att granska förfrågningar till företagets läkemedelsavdelning för tillgång till experimentella droger.

Läs mer: Under nya regler måste alla kliniska provresultat publiceras »

Rätt att försöka signaler Public push for Change

Det är för tidigt att veta hur rätten att försöka röra sig ut, men Burroughs säger en sak är säker:

"Rätten att försöka lagar fortsätter att skicka en stark signal till FDA och till kongressen och säger att allmänheten vill ha den här förändringen", sa Burroughs. "Vi vill att dessa läkemedel godkänns tidigare. "

Snabbare godkännande kunde ha hjälpt Burroughs dotter. Och det kan också ha spratt upp Heidke-McCartins återhämtning.

När läkemedelsföretaget stängde det utvidgade åtkomstprogrammet i Boston kunde Heidke-McCartin få T-DM1 på en annan plats i Virginia. Detta krävde att ta mer än 16 resor fram och tillbaka för behandling innan FDA äntligen fick henne att ta drogen i Boston.

I en YouTube-video om hennes erfarenhet summerar Heidke-McCartin känslan hos många patienter med terminal sjukdomar, deras familjer och de som förespråkar för snabbare godkännande av lovande droger.

"Om det finns droger som är tillgängliga, och de har överträffat säkerhetsnormerna," säger hon, "det verkar inte vara en anledning till att du ska hålla dem tillbaka från någon. "

Läs mer om FDA»