Cancermedicin och patientlång liv

Det finns inga tydliga bevis för att de flesta nya cancermedicin förlänger eller förbättrar livet.

Enligt en forskargrupp i London, när droger visar överlevnadsvinster över andra behandlingar, är dessa vinster ofta marginella.

AnnonsAdvertisement

Forskarna tittade på rapporter om cancergodkännanden av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Av 68 läkemedel godkända av EMA 2009-2013 kom 39 på marknaden utifrån en surrogatändpunkt, såsom krympande tumörer eller sänkning av biomarknadsnivåer.

Det fanns inga bevis för att de avsevärt förlängde överlevnaden eller förbättrad livskvalitet.

Annons

Efter en median femårig uppföljning visade 51 procent vinster i överlevnad eller livskvalitet. Resten är osäker.

"När dyra läkemedel som saknar kliniskt meningsfulla fördelar godkänns och betalas inom offentligt finansierade hälsovårdssystem kan enskilda patienter skadas, viktiga samhällsresurser slösas bort och leverans av rättvis och prisvärd vård undermineras", skrev forskarna.

advertisementAdvertisement

Studien publiceras i BMJ.

Samma sak händer i USA?

Dr. Vinay Prasad, biträdande professor vid Oregon Health & Science University, skrev en medföljande redaktionell till studien.

Han hänvisade till sin egen 2015-undersökning som visar att mellan 2008 och 2012 godkände USA: s livsmedels- och drogadministration (FDA) de flesta användningarna av cancermedicin utan bevis på överlevnad eller livskvalitet.

Av 36 godkännanden visades endast 14 procent för att förbättra överlevnaden jämfört med befintliga behandlingar eller placebo efter mer än fyra år på marknaden.

Men vissa onkologer vill ha snabbare godkännanden

Dr. Santosh Kesari är en neurolog och neuro-onkolog och ordförande för Institutionen för Translational Neurosciences and Neurotherapeutics vid John Wayne Cancer Institute vid Providence Saint John's Health Center i Kalifornien.

AnnonsAdvertisement

Kesari berättade för Healthline att i Förenta staterna är flytten att försöka få droger till patienter tidigare snarare än senare.

Han påpekade att studier fokuserar på medelvärden och medianer.

"De flesta av dessa läkemedel har marginella fördelar i genomsnitt för en statistisk slutpunkt. Men om du tittar på specifika droger, är fördelarna mer i långsiktig övergripande överlevnad. Det är en av flera mätvärden som vi använder för att kvalificera ett läkemedel som viktiga för patienten, säger Kesari.

Annons

"När man tittar på kurvans svans, vem bor på tre eller fem år? Detta reflekteras inte alltid i det ena numret. FDA och EMA godkänner droger eftersom det finns mer data än bara det numret, fortsatte Kesari.

Dr. Jack Jacoub är en medicinsk onkolog och medicinsk chef för MemorialCare Cancer Institute på Orange Coast Medical Center i Kalifornien.

AnnonsAdvertisement

Han sa Healthline att han också skulle vilja se cancermedicin bli godkänd snabbare.

"Det här råkar vara en tid för snabb godkännande av droger, eftersom droger har avancerat så mycket i det senaste tre- till femåriga fönstret där det är anmärkningsvärt", sa Jacoub.

"Dessa försök är väl utformade och granskas. Det är inte något där du kan fudge siffrorna. Det finns riktmärken som läkemedelsförsök måste bevisa. FDA är rigid. Det finns problem med ekonomisk och patientsäkerhet, så de är mycket försiktiga. De har hundratals ansökningar åt gången och godkänner inte majoriteten, "tillade han.

Annons

Och vissa patienter löper ur tiden

"Det finns ett betydande behov av personer med potentiellt härdbar cancer och metastatisk sjukdom. Vissa kan leva en, två, tre år, beroende på vilken typ av cancerbehandling som erbjuds. Att vänta på att kliniska prövningar ska slutföras, regleringsfasen och godkännanden. Tyvärr dör några av dessa patienter och väntar, säger Jacoub.

Kesari håller med om.

"Vi vill ha tidig tillgång till cancermedicin som har potential, eftersom det tar 5, 10 eller 20 år att få droger godkända medan patienterna dör," sa han.

Kesari pekade på 21st century Cures Act, undertecknad i lagen i december 2016, som syftar till att snabbare ta nya läkemedel och enheter till patienter.

"Det låter människor som inte har andra alternativ att få tillgång till ett läkemedel när du vet att det är säkert. Drogbolaget måste fortfarande göra fas 3-kliniska försök för att få fullgod godkännande, "förklarade han.

"Det handlar också om livskvalitet. Många tittar på överlevnad och miss livskvalitet. Men det är också viktigt. Jag tror att patienter i allmänhet lägger upp många biverkningar och vi klarar av de flesta biverkningar. Så, de kan hantera en livskvalitetsfråga om det finns en klar överlevnadsförmån, säger Kesari.

Ge några av dessa nya droger cancerpatienter och deras familjer falskt hopp?

"Det finns några så," sade Kesari. "Men få, om du tittar noggrant på dataen. Det finns alltid undergrupper av patienter som verkligen, verkligen gynnar. De kan leva sex månader, ett år eller många år. "

Jacoub sa att när man behandlar en stor grupp patienter med ett visst läkemedel är det under förutsättning att endast en viss procentandel kommer att gynna.

"Men vi vet inte vem. Vi behöver göra ett bättre jobb för att räkna ut det, säger han.

Förbättringsrummet

"Eftersom fältet rör sig mer från bred stroke till molekylärt eller målstyrd, typer av terapi, kommer du sannolikt att hitta mer nytta. Att ha terapi specifikt för vissa mål berikar inskrivning med personer som har det specifika målet för ditt läkemedel. Du kan få ett svar ganska snabbt, fortsatte Jacoub.

Jacoub föreslår också att försök ska involvera människor med tidigare sjukdomsstadier.

Han förklarade att genom att testa droger innan kirurgiskt avlägsnande av en tumör finns det ett bättre fönster för att se vad läkemedlet kan göra, i motsats till att ha kirurgi och sedan använda ett läkemedel.

"När du byter behandlingsföljd kan du testa hur tumören förändras i en persons kropp. Det kan vara ett snabbt sätt att förstå om ett läkemedel fungerar, "tillade Jacoub.

Han skulle också vilja se prövningar sluta när det inte är klart någon fördel, snarare än att fortsätta i åratal för rättegångens slutdatum.

Nya cancermedicin är dyra, och Jacoub erkände att det kan vara en återbetalning från betalarna.

"Men det är ett annat argument," sa han. "Den viktigaste frågan är," hur hittar vi de som kommer att dra nytta av? ""

Tid är av kärnan, enligt Jacoub.

"Ibland ber vi läkemedelsföretag att tillhandahålla mediciner på medkännande sätt - eller försöker få dem på en rättegång - det är de två alternativen," sa han. "Försök kan vara i förra år och vissa patienter har helt enkelt inte det. ”