Drogprogramlöfte för att förebygga typ 1-diabetes

Extreme törst, frekvent urinering, brist på energi, till och med medvetslöshet - varningsskyltarna av typ 1-diabetes kan vara svåra.

Men under det hela har de mekanismer som orsakar att kroppen attackerar sina egna insulinbildande celler i bukspottkörteln varit ett mysterium.

"För den längsta tiden har vi verkligen inte vetat vad som hände i den vävnaden under autoimmun diabetes", säger Paul Bollyky, Ph.D., en biträdande professor i infektionssjukdomar vid Stanford University School of Medicin, berättade Healthline.

I en ny studie, publicerad idag i Journal of Clinical Investigation, har Bollyky och hans kollegor fått en bättre bild av vad som händer i bukspottkörteln vid typ 1-diabetes.

Samtidigt har de identifierat ett potentiellt sätt att förhindra denna livslånga sjukdom - förutsatt att läkemedlet som används i studien visar sig vara framgångsrikt hos människor som det gjorde hos möss.

Annons

Läs mer: Kontroll av diabetes »

Hur diabetes börjar

I typ 1-diabetes attackerar immunsystemet felaktigt kroppens egna celler. I det här fallet är det beta-cellerna i bukspottkörteln, ett organ som ligger bakom den undre delen av magen.

AnnonsAdvertisement

Beta celler hittas tillsammans med andra typer av celler i grupper som kallas holmar. Betacellerna gör insulin, vilket gör att kroppen kan reglera dess användning av glukos.

Innan symptom på typ 1-diabetes utvecklas, migrera vissa immunceller till öarna. Först sitter de migrerande immuncellerna nära öarna utan att orsaka skador.

På en tid börjar de attackera beta-cellerna. Skälen till detta skifte är inte helt kända. Men när attacken börjar, fortsätter den att gå.

Så småningom förstörs tillräckligt med insulinproducerande beta-celler för symptomen på typ 1-diabetes, inklusive höga blodsockernivåer.

Läs mer: Stamceller och drogterapi kunde återvända typ 2-diabetes.

AnnonsAdvertisement

Målning av en molekyl

I den här studien identifierade forskare ett ämne som är väsentligt för framsteg från immuncellinfiltrering till full -blåst typ 1-diabetes.

Ämnet uppmärksammades först under en tidigare studie, vilket innebar att man undersökte bukspottskörtelvävnader donerade till en vävnadsbank som inrättades av Juvenile Diabetes Research Foundation.

"Vi såg på dessa vävnader från mänskliga cadaveric donorer", sa Bollyky "och fann att de i denna typ av molekyler, som nyligen hade fått början, började kalla den hyaluronan som låg runt sina öar, på platser där deras immunförsvar var attackera sina öar. "

Annons

I den nya studien såg bukspottskörtelvävnaden hos möss som utvecklade typ 1-diabetes liknande de mänskliga vävnadsbankproverna.

"Det visar sig att [mössen] får samma sak. De har denna hyaluronan vid autoimmuna attacker, säger Bollyky. "Det var det som verkligen gav oss idén om att rikta in den molekylen - riktade mot hyaluronan - för att se om vi kan förhindra autoimmuniteten. "

AnnonsAdvertisement

Diabeteskostnader är höga, men kan de släppa snart? »

Stopp av diabetes innan den börjar

Närvaron av hyaluronan nära öarna räcker inte för att bekräfta sin roll i typ 1-diabetes. För det behövde forskarna visa att blockerande effekterna av hyaluronan kunde stoppa typ 1-diabetes i sina spår.

För att uppnå detta vände forskare till ett läkemedel som heter hymekromon, eller 4-metylumbelliferon (4-MU för korta), vilket är känt för att blockera produktionen av hyaluronan i kroppen.

Annons

Detta läkemedel är redan förskrivet i europeiska och asiatiska länder för spasmer orsakade av gallstens, och det är även godkänt för användning hos barn.

"Om det här var en domstol och vi försökte döma denna molekyl att orsaka - eller bidra till - utvecklingen av autoimmun diabetes", säger Bollyky, "vad hjälper dig att göra den övertygelsen är det faktum [att] detta läkemedel som stänger av hyaluronsyraproduktionen förhindrar i grunden autoimmun diabetes i två olika musmodeller. "

AnnonsAdvertisement

En grupp möss krävde endast en vecka av läkemedlet.

Den andra behövde pågående behandling. Om de slutade ta drogen utvecklade dessa möss snabbt typ 1-diabetes.

Behöver fortfarande testas hos människor

För att denna typ av läkemedel ska fungera hos människor, måste det dock ges tidigt i ett barns liv - innan alltför många betaceller är skadade.

"Du har ett fönstret där du potentiellt kan göra denna diagnos och behandla människor," sa Bollyky, "och det är verkligen vad vi försöker göra. "

Screening test är redan tillgängliga som kan identifiera barn som riskerar att utveckla typ 1-diabetes. Dessa är baserade på autoantikroppar i blodet som indikerar att immunsystemet är primerat för att attackera beta-cellerna.

Du har ett fönstret där du kan potentiellt göra denna diagnos och behandla människor och det är verkligen vad vi försöker göra. Dr Paul Bollyky, Ph.D., Stanford University School of Medicine

Även om en grupp möss bara behövde en kortvarig behandling, anser Bollyky att det hos människor "kan detta läkemedel ges som ett underhålls drog, där någon som är autoantikroppar positiva kan ta det, och det skulle förhindra att de kommer ner med diabetes. "

En daglig piller för livet kan verka som mycket, men människor med typ 1-diabetes kräver redan flera insulindoser varje dag för att kontrollera blodsockernivån.

Innan läkemedlet kan användas hos människor, måste det dock testas i kliniska prövningar och godkännas av Food and Drug Administration.

Trots dessa regleringshinder är Bollyky optimistisk om läkemedlets potential.

"Det är en 40-årig drog och det har en mycket lång och, för att vara ärlig, tråkig rekord, när det gäller komplikationer och biverkningar", säger Bollyky, "det vill säga det gör det inte orsaka många. ”