Stamcellstransplantationer Erbjuder första gången MS-behandling som reverserar funktionshinder
Innehållsförteckning:
- Vem ska ha en stamcellstransplantation?
- En av Burts försökspatienter, Roxane Beygi, pratade på en panel på Vatikanvuxna stamcellerkonferens 2013. I en video av händelsen beskriver hon hennes liv före studien.
Dr. Richard K. Burt utförde den första hematopoetiska stamcellstransplantationen (HSCT) för en MS-patient i USA i Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Nu gör Burt, chef för divisionen medicin och immunimmunoterapi och autoimmuna sjukdomar vid nordvästra universitetets Feinberg School of Medicine, rubriker igen.
Burt och hans kollegor publicerade resultaten av deras senaste HSCT-studie tidigare i veckan i Journal of the American Medical Association. Resultatet visar att HSCT kan vara den första MS-terapin för att återvända funktionshinder. Trots att studiegruppen var liten har resultaten experter hoppfulla.
advertisementAdvertisementFör denna försök genomgick 151 patienter en stamcellstransplantation. Först tömdes deras immunsystem med hjälp av lågdos kemoterapi. Därefter använde läkare HSCT-terapi, vilket innebar en infusion av patientens egna stamceller, som tidigare skördats från deras blod, för att starta om sina immunsystem. Efter en kort vistelse på sjukhuset gick volontärerna om sina normala liv, och behövde inga "underhålls" läkemedel.
Under de närmaste åren fick volontärerna periodiskt en serie test för att mäta funktionshinder. Ett test, kallat Expanded Disability Status Scale, eller EDSS, mäter kognition, koordinering och promenader bland annat. Deltagarna genomgick MR-skanningar och färdiga frågeformulär för att mäta deras totala livskvalitet.
Forskarna fann att efter två år efter transplantationen visade hälften av patienterna en markant förbättring av funktionshinder. Av patienterna som följdes i fyra år var mer än 80 procent återfallslösa.
Sedan 1993 har FDA godkänt 12 sjukdomsmodifierande terapier (DMT) för behandling av återfallande remitterande MS (RRMS). Alla är utformade för att undertrycka immunsystemet i en eller flera grad. Dessa läkemedel kostar ungefär $ 5 000 per månad och de måste tas på obestämd tid, eftersom återfall kommer att uppstå om drogerna stoppas. Medan patienter nu har många alternativ att avvärja sjukdomsprogression, har ingen DMT visat sig vända om funktionshinder.
HSCT kostar ungefär $ 125 000 per patient. "Även om vi inte har gjort en kostnadsanalys, med tanke på hur dyr Tysabri är och Fingolimod, [eftersom HSCT är en engångsbehandling], bör den börja betala sig själv omkring 18 månader, säger Burt Healthline.
AnnonsAdvertisementRelaterat Nyheter: Ska MS Drugs kosta $ 62, 000 per år? »
Vem ska ha en stamcellstransplantation?
"Kvaliteten", Burt erkände, "är detta inte effektivt i progressiv MS. "Han påpekade tendensen hos neurologer att prova en DMT efter en annan tills patienten inte har några alternativ innan han erbjuder HSCT."Men då har patienten gått in i sekundär progressiv och sannolikt kommer inget att hjälpa. "
" Om du mår bra på förstahandsbehandlingar, interferoner eller Copaxone, bra, det är här du borde stanna ", tillade Burt. "Men om du har frekventa återfall, två eller flera om året trots de terapierna … tror jag att det är gruppen som istället för att gå till Tysabri eller Fingolimod ska ges denna terapi eftersom det är så mycket mer fördelaktigt. Plus, om du väntar tills du har haft alla andra [DMT] så ökar du risken för denna behandling. "
Om du har frekventa återfall, två eller flera om året trots läkemedelsbehandlingar … tror jag att det är gruppen som istället för att gå till Tysabri eller Fingolimod ska ges denna terapi eftersom det är så mycket mer fördelaktigt. Dr Richard K. Burt, Northwestern UniversityÄven efter att läkemedlet har stoppats, fortsätter patienter som har tagit natalizumab (Tysabri) att ha en ökad risk för primär multifokal leukoencefalopati (PML) i många månader. Om de skulle genomgå HSCT under den tiden, ökar risken för denna sällsynta men allvarliga hjärninfektion och gör förfarandet mer farligt.
AnnonsAdvertisement Läs mer om PML och Tysabri: Vad är risken? »En av Burts försökspatienter, Roxane Beygi, pratade på en panel på Vatikanvuxna stamcellerkonferens 2013. I en video av händelsen beskriver hon hennes liv före studien.
Beygi återvände regelbundet och kunde knappt gå, trots att han var på DMT före studien. Hon hade problem med att skriva, borsta tänderna och ens utför enkla uppgifter som att dricka från ett glas.
Beygi avslutade sin presentation genom att tacka Dr Burt för att ge henne liv tillbaka. Hon kallade honom sin "hjälte. "
AnnonsAdvertisement
Relaterade nyheter: Återinträde i arbetskraften med ett kroniskt tillstånd»
Även om HSCT för närvarande endast är tillgängligt i kliniska prövningar och för "medkännande användning" i vissa fall är Burt hoppfull att fler studier kommer att leda FDA att godkänna stamcellstransplantation för MS.
Faktum är att hans team för närvarande genomför en större studie som jämför HSCT med FDA-godkända DMTs på tre centra över hela världen. Rättegången är för närvarande inskrivning, och intresserade patienter kan lära sig mer på // www.Stemcell-immunoterapi. se / research_clinical. html.
