Multipel skleros: Stamceller kan vara ny behandling

För en tjugo år sedan mötte Dr Alan Tyndall, en reumatolog vid universitetssjukhuset i Basel, Schweiz, att ge en 37-årig mor en grym diagnos.

Sklerodermi, den autoimmuna sjukdomen som pumpar överflödigt kollagen i kroppen, vred hennes lungartärer till sten.

AnnonsAdvertisement

Sjukdomen skulle vara dödlig. Även en lungtransplantation kunde inte rädda henne.

Så Tyndall och hans kollegor, inklusive hematologen Dr Alois Gratwohl, kom fram med en djärv plan.

De motiverade att eftersom roten till problemet var felaktiga immunceller, kanske dessa celler skulle bli utrotade.

Annons

Med andra ord beslutade de att avsiktligt förstöra kvinnans immunförsvar.

Naturligtvis kunde de inte ta ner det överordnade immunförsvaret och lämna henne utan försvar mot framtida infektioner. De skulle behöva bygga om det från grunden.

AnnonsAdvertisement

Läs mer: Forskare rapporterar genombrott i växande njurar från stamceller »

Ange stamcellerna

Det var där kvinnans blodbildande eller hematopoetiska stamceller kom in.

< ! --3 ->

Dessa celler finns i benmärg och producerar miljarder nya blodkroppar varje dag, inklusive de vita blodkropparna som bekämpar infektion.

Läkarna administrerade droger som koaxerade dessa celler ur margen och in i hennes blodomlopp, där de då kunde skördas och lagras utanför hennes kropp.

Efter fyra dagers kemoterapi återupptog de dessa celler tillbaka i kvinnans blod, "som ingenjörerna kommer in efter en bombningsattack på en stad", berättade Tyndall Healthline.

AnnonsAdvertisement

Konceptet är identiskt med benmärgstransplantationer för leukemi och andra blodcancer, sade Tyndall. Faktum är att han och hans kollegor inspirerades av rapporter om att sådana transplantationer utförda för cancer var också att rensa upp autoimmuna störningar hos patienter med båda sjukdomarna.

Deras djärva drag gick av sig. Kvinnornas sklerodermi stoppades inte bara, dess kurs var något omvänd.

Läs mer: De flesta MS-patienter som fick stamcellstransplantationer i remissionår senare

Annonsering

Behandling för andra sjukdomar

Sedan dess har versioner av denna terapi, som ofta kallas hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT), har testats hos patienter med multipel skleros (MS), lupus, reumatoid artrit (RA) och andra autoimmuna sjukdomar.

Trots namnet är stamcellerna inte det terapeutiska medlet, sade Tyndall. Istället hjälper de kroppen att återhämta sig från den intensiva behandlingen.

AnnonsAdvertisement

Förra året visade resultaten från en preliminär HSCT-studie av 151 MS-patienter att terapin faktiskt omvänt funktionshinderna i ungefär hälften av studiegruppen.

Dessa resultat är lovande, men forskare vet inte varför behandlingen fungerar hos vissa patienter och inte hos andra.

I en översyn av 2011 av europeiska patienter som hade fått HSCT för autoimmuna sjukdomar under de senaste 15 åren fann Tyndall att cirka två tredjedelar inte svarade på behandlingen eller svarade och sedan återföll.

Annons

Den bästa kandidaten för denna potentiellt giftiga behandling är en patient med en dålig prognos vars organ ännu inte är skadad, säger Tyndall. Enligt Multiple Sclerosis Society tenderar yngre personer som har fått färre behandlingar att gå bättre i HSCT-studier.

Läs mer: Lovande nya behandlingar för multipel skleros.

AnnonsAdvertisement

Risk mot belöning

Det finns allvarliga risker för denna behandling, inklusive infektion och utveckling av sekundär autoimmun sjukdom.

Behandlingsrelaterad mortalitet har varit så hög som 20 procent i vissa försök, även om risken blir mindre vanligt då forskare blir savvier om vilka patienter som ska delta i studier.

Den akuta risken måste vägas mot de långsiktiga riskerna med själva sjukdomen, som Tyndall skriver i sin recensionartikel, är svår att göra utan mycket data från många randomiserade studier, som ännu inte är tillgängliga.

Mängden data försvagar det vetenskapliga samhällets spänning om HSCT.

"Det är något som måste göras i kliniken under kliniska prövningar för att verkligen visa om det är något som kommer att fungera för en stor befolkning," berättade Kent Fitzgerald från California Institute for Regenerative Medicine Healthline.

Läs mer: Skådespelersmeddelande Hon har MS Inspirerar dem som slår sjukdomen »

Titta mot framtiden

Liksom många potentiella stamcellsterapier visar HSCT hypotetiskt stor potential i framtiden.

Tjugo år efter Tyndalls behandling av kvinnan med sklerodermi, kvarstår HSCT en relativt radikal behandling och finns inte tillgänglig utanför preliminära studier.

Eftersom det är en behandling som skiljer sig från traditionell läkemedelsutveckling, sade Fitzgerald att säkerhetsskärmsparamigmer skulle behöva utvecklas från början.

Fortfarande, sade han, det är en forskningslinje som samhället tror på.

Den mest spännande aspekten är att det för första gången uppnåddes sann utrotning av autoimmunitet hos vissa patienter. Dr Alan Tyndall, Universitetssjukhuset i Basel, Schweiz

För en tid sedan beskrev British Broadcasting Corporation framgångsberättelserna för flera patienter som genomgått HSCT för MS och följde andra som för närvarande genomgår behandlingen.

"Den mest spännande aspekten är att för första gången har sann upprotning av autoimmunitet uppnåtts hos vissa patienter", följt av läkning av några skadade vävnader, sade Tyndall.

Han noterade också att den unga kvinnan som står inför döden från sklerodermi fortfarande trivs och lever ett "nära normalt liv. ”