CRISPR-genredigering: Förflyttning framåt för snabbt?
Innehållsförteckning:
CRISPR-genredigerings teknik har tantalized allmänheten med potential att bota sjukdom.
Ny forskning tyder på att det kan vara farligare och mindre precist än tidigare trodde.
AnnonsAdvertisementCRISPR-Cas9 upptäcktes 2012 av University of California molekylärbiolog Jennifer Doudna och hennes kollegor. Det möjliggör genetisk "redigering" genom att snippa ut små bitar av defekt eller skadligt DNA och ersätta det.
Genredigering har funnits sedan 1970-talet, men CRISPR-Cas9 har återuppfint det som en exakt och tillgänglig teknik.
De potentiella applikationerna verkar nästan obegränsade.
AnnonsI år berättade Dr Edze Westra vid University of Exeter, att han förväntar sig att tekniken ska "användas för att bota alla ärftliga sjukdomar, att bota cancer, att återställa syn på människor genom att transplantera gener. ”
Läs mer: Forskare hittar genredigering med CRISPR svårt att motstå »
AnnonsAdvertisementLöften och problem
CRISPR-Cas9 har ännu inte levererat dessa löften, hos människor ändå.
En av de viktigaste samtalspunkterna för CRISPR-Cas9 har varit dess precision - dess förmåga att exakt redigera små delar av DNA utan att påverka närliggande sektioner.
En ny studie från Columbia University säger dock att CRISPR-Cas9 kan introducera hundratals oväntade mutationer i genomet utöver vad som var tänkt.
"Vi anser att det är kritiskt att det vetenskapliga samfundet tar hänsyn till de potentiella riskerna för alla mutationsmått som orsakas av CRISPR", säger medförfattare Dr. Stephen Tsang, professor vid Columbia University Medical Center, i ett pressmeddelande.
Tsang och hans team upptäckte mutationerna samtidigt som de utförde undersökningar på möss genom att använda CRISPR-Cas9 för att korrigera en gen som orsakade blindhet.
AnnonsAdvertisementTekniken fungerade effektivt för att bota blindheten, men när forskarna senare tittade på genens avkom sa de att de fann ytterligare oavsiktliga mutationer.
Trots detta tycktes mössen ha en bra hälsa.
"Vi såg inga observerbara komplikationer hos mössen trots att de hade alla dessa extra CRISPR-relaterade mutationer," sa Tsang Healthline.
AnnonsSheila Jasanoff, professor i vetenskap och teknik vid Harvard University, berättade Healthline att "precision" kan ha en halk definition i bioteknik.
"Genetisk teknik såldes också för ungefär 40 år sedan som en mycket exakt teknik. Nu är CRISPR härskad som ännu mer exakt, "sa hon.
AnnonsAdvertisement"Det finns säkert en viss sanning i det påståendet … Men vi vet också från äldre gentekniska tekniker att mycket exakta inblandningar i en del av ett genom kan producera oväntade biverkningar - eller off-target-effekter - att Vetenskapsmän väntade inte, "tillade Jasanoff.
Läs mer: CRISPR-genredigering och cancerbehandling »
Risk vs belöning
Tsang ramar meddelandet om hans forskning på två sätt.
AnnonsFörst hoppas han att hans arbete kommer att ge en nyfött medvetenhet om de potentiella biverkningar som orsakas av CRISPR.
Även om mutationerna han och hans lag observerade inte verkade ha några illamående effekter, borde de vara ett väckarklocka för forskare.
AnnonsAdvertisementFör det andra säger Tsang att oavsett vilken typ av medicin eller behandling som används, finns det potential för biverkningar.
"Om vi tillämpar CRISPR, är det som alla andra interventionsmediciner. Det är alltid off-targeting och risker och fördelar, säger han.
Jasanoff är mer tempererad i sin bedömning av risken mot CRISPRs risker.
"Antagandet att det finns otydliga fördelar i butiken - långt innan arbetet har gjorts för att fastställa hur en ny teknik faktiskt kommer att påverka någon sjukdom - är ett typiskt exempel på hype som omger ny och framväxande teknik, " Hon sa.
Tsangs forskning ger inga svåra svar på de större frågorna om effektivitet, risk och fördel med att använda CRISPR på människor.
"Låt oss inte gå överbord", säger Pete Shanks, en konsult som är en expert på genetik. "Tre blinda möss bevisar inte mycket. "
Tsangs forskning ger viss försiktig inblick i hur forskning ska genomföras för att göra tekniken säkrare.
För närvarande är de flesta studier av off-target-mutationer beroende av datoralgoritmer för att lokalisera och undersöka berörda områden. Tsang och hans team säger att detta inte räcker när man använder levande exemplar.
"Dessa prediktiva algoritmer verkar fungera bra när CRISPR utförs i celler eller vävnader i en maträtt, men helt genomsekvensering har inte använts för att leta efter alla off-target-effekter hos levande djur", professor Alexander Bassuk av barnläkare vid University of Iowa och medförfattare till studien, sade i ett pressmeddelande.
"Forskare som inte använder helt genom-sekvensering för att hitta off-target-effekter kan sakna potentiellt viktiga mutationer," sa Tsang.
Läs mer: Gene redigering kan användas för att bekämpa myggdragen sjukdom »
CRISPR går snabbt framåt
Denna studie kommer på en viktig tid.
Kina har börjat sin första omgång av mänsklig testning med CRISPR-Cas9.
Förenta staterna ska börja sina egna test nästa år.
Forskningsfältet rör sig snabbt - kanske för snabbt.
"Vi hoppas att våra resultat kommer att uppmuntra andra att använda hela genom-sekvensering som en metod för att bestämma alla off-target-effekter av deras CRISPR-tekniker och studera olika versioner för den säkraste och mest korrekta redigeringen," sa Tsang.
Jasanoff är mycket blunter.
"Vi bör lägga undan begreppet fördelarna med CRISPR är redan bevisade, och allt vi behöver oroa oss för är risker," sa hon.
