Ny autismdrogen: lovande resultat
Innehållsförteckning:
Det finns för närvarande inga FDA-godkända läkemedel för att behandla de centrala symptomen på autismspektrumstörning (ASD).
Men nya fynd som publicerats i Annals of Clinical and Translational Neurology kan hjälpa till att öppna dörren för nya behandlingsalternativ samtidigt som det lyser på de bakomliggande orsakerna till ASD.
AnnonsAdvertisementI klinisk liten fas I / II klinisk prövning vid University of California San Diego (UCSD) School of Medicine bedömde forskarna effekterna av ett läkemedel som heter suramin bland barn med ASD.
Tio pojkar med autism i åldrarna 5 till 14 år deltog i denna dubbelblinda, placebokontrollerade studie.
Fem pojkar fick var och en en enda injektion av suramin, medan de återstående fem fick placebos.
AnnonsAlla fem deltagare som fick suramin visade tillfälliga men lovande förbättringar i deras språk och beteende, utan några allvarliga biverkningar rapporterade.
"Vi hade inga förväntningar på att det skulle finnas några statistiskt signifikanta resultat i kärnbeteenden hos alla fem barnen", dr. Robert Naviaux, första författare och professor i medicin, barn och patologi vid UCSD, berättade Healthline. "Men till vår förvåning fann vi att det genomsnittliga barnet i suramingruppen hade en 1. 6-punktsförbättring i deras jämförelsetal enligt ADOS [Autism Diagnostic Observation Schedule] efter sex veckor, medan placebogruppen inte hade någon förändring. ”
"För att uttrycka det i sammanhanget," tillade han, "autismspektrumstörning definieras som att ha ett ADOS-poäng mellan 7 och 10, varvid 10 är högst. Det genomsnittliga barnet i vår studie hade en ADOS-poäng på 8. 6. Sedan efter sex veckor var medeltalet 7 0. "
Bland deltagare som fick suramin fann studieförfattarna förändringar i tal, språk, social kommunikation, upprepade beteenden, klara färdigheter, lugn och fokus.
Till exempel, två icke-verbala pojkar som behandlades med drogen talade de första hela meningarna i sina liv ungefär en vecka efter att ha fått injektioner.
Dessa effekter släcktes efter flera veckor, vilket tyder på att flera doser av läkemedlet kan behövas.
För att få veta om dessa resultat kan reproduceras på ett säkert sätt krävs större uppföljningsstudier.
AnnonsAdvertisementLäs mer: Få fakta om autism »
Ljus på orsakerna
Enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) påverkar ASD uppskattad 1 av 68 barn i Förenta staterna.
Det har så enbart känd orsak, vilket utgör hinder för att utveckla behandlingar.
Annons"En av de saker som hålls på fältet är att det finns så mycket heterogenitet, så mycket skillnad, från en person till en annan," dr. Andrew Zimmerman, en barnlig neurolog vid University of Massachusetts Medical School, berättade Healthline."Det har varit svårt att studera eftersom du inte kan begränsa det till enkla kategorier. Det finns enorma överlappningar från en patient till en annan, men det finns olika kliniska egenskaper, biokemiska egenskaper och genetiska egenskaper. "
Han föreslog att Naviaux Suramin-studie kan hjälpa forskare att navigera i denna heterogenitet genom att ge insikt om hur ASD utvecklas.
AnnonsAdvertisementNaviaux sa att för vissa barn resulterar ASD från ett behandlingsbart metaboliskt syndrom som orsakas av en abnorm persistens av cellriskresponsen (CDR).
CDR är en naturlig reaktion att cellerna måste skada eller stressa. Det får deras membran att härda och begränsa deras interaktioner med andra celler tills det upplevda hotet har gått.
CDR kan ibland fastna, vilket gör att celler fungerar som om de är i fara, även efter det första hotet har gått. Detta kan bidra till utvecklingen av många kroniska sjukdomar, inklusive ASD, sade Naviaux.
AnnonsCDR upprätthålls med en mekanism som kallas purinerg signalering, vilket händer när små molekyler binder till purinerga receptorer, som fungerar som en larmsignal.
Suramin är ett antipurinergt läkemedel som hindrar dessa molekyler från att binda till purinerga receptorer och stoppar CDR.
AnnonsAdvertionDe positiva effekter som suramin hade på barn och ungdomar med ASD låter stödja Naviaux teori om att abnormt cellfarsvar spelar en roll i sjukdomen.
"Det finns många spår som människor arbetar på, och det här är ett mycket spännande spår," noterade Zimmerman. "Jag tycker att det här är en ny era när man tittar på cellens metaboliska anslutningar. "
Läs mer: Varför tjejer uppvisar symtom på autism senare än pojkar?
Det behövs pågående forskning
För att bedöma effekterna av flera doser suramin över en längre tid planerar Naviaux att genomföra större uppföljning studier.
"Vi måste göra nästa försök med 40 till 60 barn på ett par olika platser," sa han. "Det kommer att bli både en säkerhets- och effektivitetsstudie. Vi ska titta på 40 till 60 barn och fråga frågan är tre doser av suramin ges över tre månader, både säkra och effektiva vid behandling av kärnsymptomerna hos autism? "
Innan Naviaux kan börja den studien behöver han uppnå finansiering.
Suramin är en billig läkemedel som inte kommer att skörda stora vinster för de läkemedelsföretag som vanligtvis finansierar läkemedelsförsök.
"Vanligtvis stöder big pharma de tiotals miljoner dollar det kostar för kliniska prövningar eftersom de är de som kommer att gynna efter FDA godkänner det," noterade Naviaux. "Men vi har inte det. I själva verket kan vi med de låga doser vi använder, i princip behandla ett 8-årigt barn i ett helt år med $ 27 värde av suramin. "
Naviaux första försök finansierades till stor del genom filantropiska donationer. Han misstänker att nästa försök också kommer att förlita sig på gräsrotsstöd.
På lång sikt hoppas han att denna forskning kan bidra till att informera säkra och effektiva behandlingsstrategier, inte bara för autism utan också för många andra hälsoförhållanden.
"Vad vi lär oss av autism ger oss också viktiga insikter på djupbiologi och andra kroniska komplexa sjukdomar, som kronisk trötthetssyndrom, posttraumatisk stressstörning, stor depressiv sjukdom och många fler", sa han.
Läs mer: Ska barn screenas tidigt för autism? »
