Nya biologiska droger ökar utsikterna för barn med ungdomsartrit
Innehållsförteckning:
När de flesta hör ordet artrit, tycker de om mormors styva, svullna fingrar. Men barn får också artrit - en form som, som vuxen reumatoid artrit, är en autoimmun sjukdom.
Juvenil artrit är relativt sällsynt och påverkar knappt 300 000 amerikanska barn och tonåringar. Det är så dåligt förstått att det är formellt känt som JIA, för juvenil idiopatisk artrit - "idiopatisk" översättar löst till "vi vet inte varför. ”
advertisementAdvertisementMen de senaste åren har flera relaterade klasser av läkemedel, som kallas biologics, förbättrats avsevärt.
Läs mer om juvenil artrit »
Nya landskap, mer skickliga patienter
JIA orsakar smärta och svullnad i en eller flera led. I vissa fall kan ögonen och inre organen också svälla; utslag och feber är också vanliga. Med tiden blir lederna deformerade och försämrade.
Men med nyare mediciner har dessa kännetecken av sjukdomen nästan försvunnit.
"När jag började på detta område hade vi 30-40 procent av patienterna i rullstolar", säger Dr. Patience White, en medicinsk professor vid George Washington University i Washington, DC och en talesman för Arthritis Foundation, som beskriver läger för barn med JIA. "Jag ser inte rullstolar längre. ”
När du tittar på barnen gör skillnaden det är enormt, säger Dr. Laura Schanberg, en barnreumatolog vid Duke University Medical Center i Durham, NC "Om du går till JA-konferens för familjer av barn med artrit, kan du inte berätta vilket barn i familjen har sjukdomen. Faktum är att de enda personer du kan berätta har haft artrit är rådgivarna, eftersom de är gamla nog att de måste ta de äldre drogerna. "
De nya drogerna heter" biologics "eftersom de är gjorda av aktivt biologiskt material, snarare än kemiska föreningar. Många är monoklonala antikroppar eller droger som beter sig som humana antikroppar utbildade för att attackera ett specifikt hot mot immunsystemet. De flesta av de nyare JIA-läkemedlen riktar sig till delar av immunsystemet som orsakar inflammation.
Förra året godkände FDA två nya droger, tocilizumab och canakinumab, för att behandla systemisk start JIA, en av de svåraste formerna att behandla. Drogen hade redan använts för att behandla vuxen reumatoid artrit.
De specialister som föredrar biologiska läkemedel artrit är alla godkända under de senaste sex åren, och redan tar minst 1 av 3 JIA-patienter drogerna.
Nya droger ger obesvarade frågor
Men det stora skiftet i behandlingsregimer har också medfört nya utmaningar.
AnnonsAdvertisementDe nya drogerna är immunförsvarande medel som bär mer allvarliga biverkningar än tidigare JIA-behandlingar.
"Människor dör av infektioner när de är på dessa droger," sade White. "De är en bra sak, men de dämpar ditt immunsvar. "
Kortsiktiga biverkningar, men brukar anses vara en värdefull avvägning, väcka frågor om långsiktiga biverkningar. Eftersom de biologiska drogerna är nya vet ingen vilka konsekvenser de kan ha för unga patienter efter 10 eller 20 år. Immunsystemet spelar en roll för att hålla cancer i luften, till exempel, och vuxna med reumatoid artrit möter förhöjda risker för vissa typer av cancer.
AnnonsenBarndomsartriten för artrit och reumatologi, som Schanberg leder nu, bygger ett register över patienter som tar de nya drogerna för att tillhandahålla en robust dataset för att spåra eventuella långsiktiga risker.
Även med obesvarade frågor är Schanberg övertygad om drogernas fördelar.
AnnonsAdvertisement"Jag har bekymmer, men jag vet vad som händer om de inte använder drogerna. Du måste hålla saker i perspektiv, "sa hon.
Kanske är det största problemet att läkemedlen för vissa patienter som är goda kandidater för dessa läkemedel är oåtkomliga. De flesta familje läkare vet inte hur man använder biologiska ämnen, enligt White, eftersom JIA är sällsynt och drogerna är nya.
Tidigt ingripande är nyckeln till att skydda lederna från permanent skada, så familjer måste ta berörda barn direkt till en specialist. Men i minst 11 stater finns det inte en enda pediatrisk reumatolog, enligt Arthritis Foundation-data.
Annons6 Symptom på ungdomsartiklar »
Då är det fråga om försäkringsskydd. Många försäkringsbolag kategoriserar biologics som specialdroger, vilket ger familjer höga kostnader utan kostnad.
AnnonsAdvertisement"Det är ett viktigt problem för familjer. För att försöka få dessa droger för sina barn har vissa försökt sälja sina hem, säger White.
Artritfonden lobbyn för ökad tillgång till de nya drogerna.
