Ny teknik gör det möjligt för forskare att rikta HIV, cancerceller

T-celler, på ett sätt, är de vita riddarna patruljerande genom blodbanan.

Och ett nytt genombrott kan hjälpa till att stärka dessa biologiska vakter. Forskare vid University of California, meddelade San Francisco (UCSF) måndagen att de har kunnat redigera viktiga delar av T-celler, ändra hur de reagerar på hiv-viruset och proteiner i cancerceller.

Dr. Alexander Marson, en UCSF Sandler Fellow och senior författare till den nya studien som publicerades online i Proceedings of the National Academy of Sciences, sa Healthline att metoden som hans lag använde betraktas som "en revolution av genomredigering. "

Hittills förblev de relativt nya metoderna, Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) och Cas9, ett praktiskt mysterium.

reklam

Cas9, ett programmerbart enzym, fungerar som "sax" genom att binda till och splittra öppna delar av en cells DNA.

Med denna metod kan forskare klippa och klistra in ny information i cellens genom.

AnnonsAdvertion

För att visa potentialen för hur dessa metoder fungerar, fokuserade Marsons team på lättillgängliga funktioner i en T-cells yttre membran.

"Vi spenderade det senaste halvandet år på att försöka optimera redigering i funktionella T-celler", sa han. "Det finns många potentiella terapeutiska tillämpningar och vi vill se till att vi kör det så hårt vi kan. "

Läs mer: Designer T-celler Quash Autoimmuna sjukdomar

Ändra T-cellens förmåga

När cellerna fungerar som de ska kan T-celler attackera abnormiteter i kroppen, till exempel virus eller bakterier, för att hålla dig frisk.

Men i autoimmuna sjukdomar, som multipel skleros och reumatoid artrit, går dessa celler haywire och attackerar frisk vävnad.

AnnonsAdvertion

Utrustad vid University of California, Berkeley 2012, gav CRISPR / Cas9 tekniken molekylärbiologer möjligheten att billigt redigera DNA för en mängd olika terapeutiska förmågor.

T-celler är en typ av vit blodcell. Att redigera sin genetiska information är att ersätta en riddares svärd med en lightaber.

I det senaste fallet kunde UCSF-labet avaktivera ett protein som heter CXCR4 som kan utnyttjas av HIV. Detta ytprotein kan låta viruset infektera friska T-celler och orsaka AIDS.

Annons

I ett annat fall kunde forskare stänga av proteinet PD-1, ett hett mål på området för cancerimmunoterapi. PD-1 fungerar som en broms på T-celler, och cancerceller är bra att utnyttja det.

Forskare hoppas att de en dag kan ta bort T-celler från en patient, redigera deras DNA efter behov, och implantera dem tillbaka till personen utan att cellerna påverkar den genetiska hälsan hos en persons framtida avkomma.

AnnonsAdvertisement

"Det är visionen," sa Marson.

Forskare har hittills kunnat använda elektroporation, som använder elektricitet för att göra cellens skyddande membran mer permeabel. Detta gjorde det möjligt för forskare att glida i en kombination av Cas9-proteiner och en enda guidad ribonukleinsyra (RNA), en molekyl som är vital för den genetiska sminken av alla levande saker.

Med hjälp av denna teknik redigerade forskare framgångsrikt CXCR4 och PD-1 och drog sedan ut de redigerade cellerna för forskning. Målet är att så småningom använda dessa typer av celler för nya terapier mot hiv och cancerceller.

Annons

Denna nya forskning, liksom mer om CRISPR / Cas9, ingår i en gemensam insats från forskare vid UC Berkeley, UCSF och Stanford University, som kallas Innovative Genomics Initiative.

Läs mer: Genetiskt konstruerad T-cellblod HIV »

AnnonsAdvertisement

Ett nytt verktyg med nya bekymmer

Medan de nya upptäckterna någonsin kan leda till effektiva terapier är CRISPR och Cas9 nya verktyg inom molekylärbiologi.

De har gett spänning och uppmärksammat hur snabbt de har tagits och hur de används.

Sedan dess upptäckten år 2012 har patentansökningar och finansiering avseende CRISPR-forskning ökat dramatiskt från medicinska institutioner som Massachusetts Institute of Technology (MIT), enligt tidningen Nature.

Appellen är att det är billigt - mindre än 100 dollar i leveranser - och relativt enkelt sätt att sanna en organisms hela genom. Detta har många ifrågasatt säkerhet och etik för användningen.

I april publicerade kinesiska forskare ett dokument som beskriver hur de kunde använda CRISPR / Cas9 teknikerna för att modifiera mänskliga embryon. De skörde etiska problem genom att använda ägg befruktade av två spermier som inte kunde leda till levande födelse.

Marson sa att han är upphetsad över framstegen men tvingar spänningen och känner till oroen omkring den.

Det finns "trovärdig mark" som implanterar modifierade T-celler till patienter, och företag arbetar för närvarande för att säkerställa säkerheten, sa han.

"Låt mig vara tydlig: Vi försöker inte genetiskt manipulera barn", sa Marson. "Jag tror att CRISPR-redigerade T-celler i slutändan kommer in i patienter, och det skulle vara fel att inte tänka på de steg vi behöver ta för att komma dit säkert och effektivt. "

Läs mer: Stamcellerbehandling för att reparera Torn Meniscus 'Very Close'»