Ny sjukdomssjukdomsbehandling
Innehållsförteckning:
- Till godkännande av Endari var det bara ett läkemedel godkänt för personer med sjukdomen, säger Dr. Richard Pazdur, fungerande direktör för Office of Hematology and Oncology Products i FDA: s Center for Drug Evaluation and Research, i ett uttalande .
- Endari studerades i en randomiserad studie av personer med sicklecellsjukdom, som varierade i åldern 5 till 58 år.
Omkring 100 000 personer i Förenta staterna påverkas av sicklecellsjukdom.
Men det har inte funnits några nya behandlingar för den ärftliga blodproblemet på årtionden - tills nu.
AnnonsAdvertisement U. S. Food and Drug Administration (FDA) godkände nyligen Endari (L-glutamin oralt pulver), som skapades för personer med sicklecellsjukdom i åldern 5 år och äldre. Forskare hoppas att läkemedlet kan minska allvarliga komplikationer i samband med sjukdomen.Sjukcellssjukdomar påverkar mestadels minoritetsgrupper.
Annons
En av 13 afrikanska amerikaner är födda med seglcellsdrag.Det är genen som är associerad med sjukdomen, rapporterade USA: s centrum för sjukdomskontroll och förebyggande behandling (CDC).
AnnonsAdvertion
De med tillståndet har onormalt hemoglobin eller sickleformade celler.Personer med sicklecellsjukdom har en genomsnittlig livslängd på 40 till 60 år.
En växel med sicklecellspelare?
Till godkännande av Endari var det bara ett läkemedel godkänt för personer med sjukdomen, säger Dr. Richard Pazdur, fungerande direktör för Office of Hematology and Oncology Products i FDA: s Center for Drug Evaluation and Research, i ett uttalande.
AnnonsAdvertisement
"Det här är en väldigt viktig utveckling, eftersom individer som lever med detta speciella kroniska tillstånd bara har haft ett godkänt läkemedelsalternativ för tillfället," berättade Rattler Healthline.Liksom andra kroniska tillstånd passar en enstor behandling inte alla med sicklecell.
"Ju fler sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ finns, ju mer sannolikt kommer vi att se förbättringar i hälsoutfall och livskvalitet för individer som lever med sicklecell", sa Rattler.
Annonsering
Huruvida drogen är ett idealiskt val för läkare beror på patienten, men läkemedlet ger åtminstone människor ett annat alternativ, tillade Rattler."Om det medicinska samfundet fortsätter att investera resurser i bevisbaserad forskning angående dessa terapier, och fortsätter att stödja utbildning och medvetenhet genom att dela fynd med allmänheten, kan vi fortsätta att förbättra livet för individer med sicklecellsjukdom", säger hon sa.
AdvertisementAdvertisement
Dr. James G. Taylor VI, chef för Center for Sickle Cell Disease vid Howard University College of Medicine, är optimistisk om drogen men har reservationer."Min största besvikelse med studierna som ledde till detta FDA-godkännande är att de ännu inte är publicerade i medicinsk litteratur. Denna information är avgörande för läkare som jag själv som sannolikt kommer att förskriva detta till patienter", sa Healthline.
Läkemedlet verkar ha en rationell grund för att förebygga komplikationer, men det finns begränsade resultat från fas III-studien och de publiceras inte. Med detta sagt kan läkemedlet erbjuda ett nytt hopp för patienter med sjukdomen som står inför en brist på kvalificerade läkare och svindlande behandlingskostnader, sa Taylor.
Annons
Förbättrade resultat på EndariEndari studerades i en randomiserad studie av personer med sicklecellsjukdom, som varierade i åldern 5 till 58 år.
Alla studiedeltagarna hade två eller flera smärtsamma kriser inom en tolvmånadersperiod innan de gick in i rättegången.
AnnonsAdvertisement
Människor fick tilldelas att ta antingen Endari eller en placebo. Forskare övervakade dem under 48 veckor.Forskarna fann att de personer som fick Endari hade färre sjukhusbesök för smärta, färre sjukhusvistelser för sjukdomsrelaterad smärta och kortare sjukhusvistelser.
De noterade också att 8 procent av deltagarna som tog Endari upplevde akut bröstsyndrom - en allvarlig komplikation av sjukdomen - jämfört med 23 procent i placebogruppen.
Som ett led i godkännandet mottog Endari klassificering som ett särläkemedel, en beteckning som betyder att det är meningen att behandla sällsynta sjukdomar, vilket kvalificerar det för några utvecklingsincitament.
Emmaus Medical, Inc. producerar medicinen.
FDA noterade att förstoppning, hosta, illamående, huvudvärk, buksmärta, smärta i extremiteterna, ryggsmärta och bröstsmärta är vanliga biverkningar av läkemedlet.
